2020/6/19、中性脂肪蓄積心筋血管症の治療薬「トリカプリン」先駆け審査指定制度の対象に指定されました。中性脂肪蓄積心筋血管症（Triglyceride deposit cardiomyovasculopathy: TDCV）は、心臓の筋肉、心臓の血管に中性脂肪が蓄積する疾患で、2008年に日本で発見されました。日本で確定診断例は10例前後しか発見されていない非常に珍しい心疾患で、進行すると虚血性心疾患、心不全、不整脈等を引き起こす難病です。原因は中性脂肪分解酵素「ATGL」（Adipose triglyceride lipase）の遺伝的欠損が関連していることが特定されています。治療薬として、中鎖脂肪酸カプリン酸のプロドラッグ「トリカプリン」が期待されており、今回、先駆け審査指定制度の対象に指定されたとのことです。詳しくはメディカルトリビューンの記事をご覧ください。
https://medical-tribune.co.jp/news/2020/0623530742

---